8부처, 아동용 의약품 지원책 발표 총 16개 조치 시행
전문가 해설
2026년 5월 7일, 국가위생건강위원회 등 8개 부처가 공동으로 '아동용 의약품 공급 보장 메커니즘 개혁 및 개선에 관한 실행 의견'을 발표하고, 16개의 지원 조치를 발표했습니다. 장하이 증권의 분석가 우춘홍은 이 정책이 제도적 측면에서 아동용 의약품의 전 과정 장애물을 해소하고, 제약 회사의 연구 개발 및 생산 의욕을 높이며, 아동용 약제의 종류와 품종 공급을 풍부하게 하고, 의료보험과 집단 구매의 양방향 부담 경감을 통해 의약품의 보편성을 높였다고 생각합니다.
10년 전 전국공상연합회 제약상회 조사에 따르면, 전국 6000여 개 제약회사 중 어린이용 의약품을 전문적으로 생산하는 곳은 10여 개에 불과합니다. 현재 어린이용 의약품의 종류는 전체 의약품의 10% 미만을 차지하며, 국내 어린이용 의약품의 90% 이상이 비어린이 전용 의약품입니다. 저장성의 한 3급 종합아동병원을 예로 들면 소아용 의약품은 병원 내 전체 의약품의 5.6%에 불과한 반면, 경구용 의약품 중 어린이에게 적합한 제형은 28%에 불과하다.
국가위생건강위원회는 현재 어린이용 약물의 수가 적고, 적합한 제형과 규격이 부족한 등의 문제가 여전히 두드러진다고 지적했습니다. 《실시 의견》은 아동 의약품 목록과 복제 의약품 목록에 있는 의약품에 대해 우선적으로 심사 및 승인을 장려하고, 적시에 국가 아동 기본 의약품 목록을 제정하는 방안을 모색할 것을 명확히 제시하고 있습니다. 또한, 《실시 의견》은 조건에 부합하는 새로운 아동용 의약품이 2년 이하의 시장 독점 기간을 가질 수 있도록 규정하여, 제도적 확실성을 통해 기업의 경제적 수익을 보장합니다.
2019년 이후로 국내 아동용 의약품 연구 개발 속도가 눈에 띄게 빨라지고 있습니다. 2024년 한 해 동안 아동용 의약품 106개 품종이 승인되었으며, 이 중 71개는 판매 허가 신청입니다. 우선 심사 승인 절차를 통해 빠르게 시장에 출시된 품목은 20개(전체 18.9%)입니다.
10년 전 전국공상연합회 제약상회 조사에 따르면, 전국 6000여 개 제약회사 중 어린이용 의약품을 전문적으로 생산하는 곳은 10여 개에 불과합니다. 현재 어린이용 의약품의 종류는 전체 의약품의 10% 미만을 차지하며, 국내 어린이용 의약품의 90% 이상이 비어린이 전용 의약품입니다. 저장성의 한 3급 종합아동병원을 예로 들면 소아용 의약품은 병원 내 전체 의약품의 5.6%에 불과한 반면, 경구용 의약품 중 어린이에게 적합한 제형은 28%에 불과하다.
국가위생건강위원회는 현재 어린이용 약물의 수가 적고, 적합한 제형과 규격이 부족한 등의 문제가 여전히 두드러진다고 지적했습니다. 《실시 의견》은 아동 의약품 목록과 복제 의약품 목록에 있는 의약품에 대해 우선적으로 심사 및 승인을 장려하고, 적시에 국가 아동 기본 의약품 목록을 제정하는 방안을 모색할 것을 명확히 제시하고 있습니다. 또한, 《실시 의견》은 조건에 부합하는 새로운 아동용 의약품이 2년 이하의 시장 독점 기간을 가질 수 있도록 규정하여, 제도적 확실성을 통해 기업의 경제적 수익을 보장합니다.
2019년 이후로 국내 아동용 의약품 연구 개발 속도가 눈에 띄게 빨라지고 있습니다. 2024년 한 해 동안 아동용 의약품 106개 품종이 승인되었으며, 이 중 71개는 판매 허가 신청입니다. 우선 심사 승인 절차를 통해 빠르게 시장에 출시된 품목은 20개(전체 18.9%)입니다.
💡 '천억 시장 영변' 정책은 8개 부처가 협력하여 어린이용 의약품 공급 확대를 위한 개혁 조치입니다. 이는 제약 기업에 더 많은 어린이 전용 약물 개발과 생산을 장려해 산업 발전을 촉진합니다.
21世纪经济报道记者闫硕 北京报道
5月7日，国家卫健委等八部门联合印发《关于改革完善儿童用药供应保障机制的实施意见》（以下简称《实施意见》），围绕研发、生产、供应、医保、临床、监管全链条推出16项配套举措。这是自2014年首部综合性文件以来，我国儿童用药领域又一次系统性制度重构。
江海证券分析师吴春红认为，本次政策从制度层面打通了儿童用药全环节堵点，既能调动药企研发生产积极性、丰富儿童用药剂型与品种供给，又依托医保和集采双向减负提升用药普惠性，规范临床合理用药、夯实安全管控底线，同时利好儿科中药、儿童创新药、罕见病用药及配套制剂行业，为儿童健康保障与医药细分赛道高质量发展提供了政策支撑。
全链条制度闭环
十年前，全国工商联医药业商会做过一个调查，结果显示，全国6000多家药厂中，专门生产儿童用药的仅10余家，有儿童药品生产部门的企业仅30多家。虽近年情况有所好转，但相较于国内2亿多儿童的用药需求，供给缺口依旧明显。
从医学特性来看，儿童处于持续生长发育的动态阶段，无法简单将成人药物的有效性、安全性等临床数据直接套用于儿童群体。相比成人，儿童用药存在吞咽困难、剂量规格差异大、口味口感要求高、用药配合度低、安全标准更严苛等多重现实难题。
过去多年，我国持续加大儿童用药研发扶持力度，从2014年《关于保障儿童用药的若干意见》发布，到五批鼓励研发清单引导，再到优先审评、短缺药储备等举措，方向明确但系统性不足，未能完全解决行业研发冷、生产少、支付难等难题。
国家卫健委在此次政策解读中也直言，儿童用药数量少、适宜剂型规格缺乏、说明书信息不全、企业积极性不足、供应能力薄弱、药学服务跟不上等问题依旧突出。
另有数据显示，目前儿童药品种类占药品总量比例不足10%，国内90%以上的儿童用药为非儿童专用药。以浙江某三甲综合性儿童医院为例，儿童专用药品仅占院内所有药品的5.6%，而口服药品中儿童适宜剂型（口服液、混悬液、滴剂、颗粒剂、散剂）药品仅占28%。
在业内看来，此次《实施意见》最大特色在于系统性与集成性。由八部门协同统筹，不再局限于单一环节整改，而是从顶层设计完成儿童用药全链条保障机制的重构与升级。
其中，在研发与临床应用方面，《实施意见》明确，对鼓励研发申报儿童药品清单和鼓励仿制药品目录中的药品，相关部门予以优先审评审批，优先纳入国家基本药物目录和创新药物研发国家科技重大专项；同时提出探索适时制定国家儿童基本药物目录。
吴春红认为，此次《实施意见》在支付端实现多重机制创新：明确儿童专用药及鼓励清单品种优先纳入医保目录，谈判药品新增儿童适应症实行简易续约，DRG/DIP支付规则向儿童用药领域倾斜，集采实行儿童药单独分组并优化差比价规则，同时鼓励商业保险推出儿童专属产品，覆盖儿童创新药与罕见病用药保障。
值得注意的是，《实施意见》再次明确，对儿童用药新品种、采用新剂型或者新规格的儿童用药、增加儿童适应症的药品，符合条件的，给予不超过2年的市场独占期。今年1月发布、5月15日即将正式施行的《药品管理法实施条例》也对此作出法定明确，为儿童药企业提供市场独占保护，以制度确定性锁定企业经济回报，有效提振研发生产积极性。
市场格局加速重构
在相关政策的催化下，国内儿童药研发提速趋势愈发明显。国家药监局数据显示，2015—2018年，我国每年批准的儿童用药数量均未超过5种，2019年之后逐年增长。
2024年全年批准儿童用药106个品种，包含71个上市许可申请，其中20个品种（18.9%）通过优先审评审批程序加快上市。
自2019年以来，已有95个儿童用药品种通过优先审评审批上市，托吡酯口服溶液、玛巴洛沙韦干混悬剂、维生素 K1 注射液等均为今年获批的临床刚需儿童用药。
与此同时，今年以来，ONC201胶囊、盐酸匹米替尼胶囊、HSK42360片等多款重磅新药，已被纳入《儿童抗肿瘤药物研发鼓励试点计划（星光计划）》试点项目。
随着《实施意见》落地，儿童药研发活力有望进一步被激活。
吴春红认为，政策红利全面释放，儿童药细分龙头迎来配置机遇。2026年儿童用药新政是近年行业政策闭环的全面升级，将彻底破解儿童用药“缺、少、贵、乱”等长期痛点，或将大幅提升儿童用药可及性、安全性与可负担性，直接利好儿童创新药、罕见病用药、儿科中药及配套制剂企业的发展。
有券商分析师指出，从投资维度来看，三大主线值得关注。一是拥有在研或已上市儿童创新药、且能借助简易续约和医保倾斜快速放量的企业，其品种价值有望迎来重估；二是深耕儿童专属制剂改良的龙头企业，适配儿童吞咽及剂量需求的口服溶液、微片等新型剂型与研发技术，将在政策激励下迎来产业化快车道；三是切入儿童罕见病用药赛道的企业，可享受医保覆盖、优先审评的双重政策红利。
另外，一篇名为《儿童用药安全性评价指标体系构建探索》的研究提示“药品固有风险”占比高，说明儿童用药风险关键在于药品本身。研究建议加强药品全生命周期的风险管理，强化儿童用药上市前研究并完善上市后监测，从源头到终端全面控制风险。这也意味着，在研发源头拥有扎实临床数据、儿童用药安全信息完备的药品品种，更易获得监管认可与市场信任，合规研发壁垒将成为头部企业的竞争护城河。
5月7日，国家卫健委等八部门联合印发《关于改革完善儿童用药供应保障机制的实施意见》（以下简称《实施意见》），围绕研发、生产、供应、医保、临床、监管全链条推出16项配套举措。这是自2014年首部综合性文件以来，我国儿童用药领域又一次系统性制度重构。
江海证券分析师吴春红认为，本次政策从制度层面打通了儿童用药全环节堵点，既能调动药企研发生产积极性、丰富儿童用药剂型与品种供给，又依托医保和集采双向减负提升用药普惠性，规范临床合理用药、夯实安全管控底线，同时利好儿科中药、儿童创新药、罕见病用药及配套制剂行业，为儿童健康保障与医药细分赛道高质量发展提供了政策支撑。
全链条制度闭环
十年前，全国工商联医药业商会做过一个调查，结果显示，全国6000多家药厂中，专门生产儿童用药的仅10余家，有儿童药品生产部门的企业仅30多家。虽近年情况有所好转，但相较于国内2亿多儿童的用药需求，供给缺口依旧明显。
从医学特性来看，儿童处于持续生长发育的动态阶段，无法简单将成人药物的有效性、安全性等临床数据直接套用于儿童群体。相比成人，儿童用药存在吞咽困难、剂量规格差异大、口味口感要求高、用药配合度低、安全标准更严苛等多重现实难题。
过去多年，我国持续加大儿童用药研发扶持力度，从2014年《关于保障儿童用药的若干意见》发布，到五批鼓励研发清单引导，再到优先审评、短缺药储备等举措，方向明确但系统性不足，未能完全解决行业研发冷、生产少、支付难等难题。
国家卫健委在此次政策解读中也直言，儿童用药数量少、适宜剂型规格缺乏、说明书信息不全、企业积极性不足、供应能力薄弱、药学服务跟不上等问题依旧突出。
另有数据显示，目前儿童药品种类占药品总量比例不足10%，国内90%以上的儿童用药为非儿童专用药。以浙江某三甲综合性儿童医院为例，儿童专用药品仅占院内所有药品的5.6%，而口服药品中儿童适宜剂型（口服液、混悬液、滴剂、颗粒剂、散剂）药品仅占28%。
在业内看来，此次《实施意见》最大特色在于系统性与集成性。由八部门协同统筹，不再局限于单一环节整改，而是从顶层设计完成儿童用药全链条保障机制的重构与升级。
其中，在研发与临床应用方面，《实施意见》明确，对鼓励研发申报儿童药品清单和鼓励仿制药品目录中的药品，相关部门予以优先审评审批，优先纳入国家基本药物目录和创新药物研发国家科技重大专项；同时提出探索适时制定国家儿童基本药物目录。
吴春红认为，此次《实施意见》在支付端实现多重机制创新：明确儿童专用药及鼓励清单品种优先纳入医保目录，谈判药品新增儿童适应症实行简易续约，DRG/DIP支付规则向儿童用药领域倾斜，集采实行儿童药单独分组并优化差比价规则，同时鼓励商业保险推出儿童专属产品，覆盖儿童创新药与罕见病用药保障。
值得注意的是，《实施意见》再次明确，对儿童用药新品种、采用新剂型或者新规格的儿童用药、增加儿童适应症的药品，符合条件的，给予不超过2年的市场独占期。今年1月发布、5月15日即将正式施行的《药品管理法实施条例》也对此作出法定明确，为儿童药企业提供市场独占保护，以制度确定性锁定企业经济回报，有效提振研发生产积极性。
市场格局加速重构
在相关政策的催化下，国内儿童药研发提速趋势愈发明显。国家药监局数据显示，2015—2018年，我国每年批准的儿童用药数量均未超过5种，2019年之后逐年增长。
2024年全年批准儿童用药106个品种，包含71个上市许可申请，其中20个品种（18.9%）通过优先审评审批程序加快上市。
自2019年以来，已有95个儿童用药品种通过优先审评审批上市，托吡酯口服溶液、玛巴洛沙韦干混悬剂、维生素 K1 注射液等均为今年获批的临床刚需儿童用药。
与此同时，今年以来，ONC201胶囊、盐酸匹米替尼胶囊、HSK42360片等多款重磅新药，已被纳入《儿童抗肿瘤药物研发鼓励试点计划（星光计划）》试点项目。
随着《实施意见》落地，儿童药研发活力有望进一步被激活。
吴春红认为，政策红利全面释放，儿童药细分龙头迎来配置机遇。2026年儿童用药新政是近年行业政策闭环的全面升级，将彻底破解儿童用药“缺、少、贵、乱”等长期痛点，或将大幅提升儿童用药可及性、安全性与可负担性，直接利好儿童创新药、罕见病用药、儿科中药及配套制剂企业的发展。
有券商分析师指出，从投资维度来看，三大主线值得关注。一是拥有在研或已上市儿童创新药、且能借助简易续约和医保倾斜快速放量的企业，其品种价值有望迎来重估；二是深耕儿童专属制剂改良的龙头企业，适配儿童吞咽及剂量需求的口服溶液、微片等新型剂型与研发技术，将在政策激励下迎来产业化快车道；三是切入儿童罕见病用药赛道的企业，可享受医保覆盖、优先审评的双重政策红利。
另外，一篇名为《儿童用药安全性评价指标体系构建探索》的研究提示“药品固有风险”占比高，说明儿童用药风险关键在于药品本身。研究建议加强药品全生命周期的风险管理，强化儿童用药上市前研究并完善上市后监测，从源头到终端全面控制风险。这也意味着，在研发源头拥有扎实临床数据、儿童用药安全信息完备的药品品种，更易获得监管认可与市场信任，合规研发壁垒将成为头部企业的竞争护城河。