5월 1일 생물의학 신기술 임상 연구 및 임상 전환 응용 관리 조례 시행
전문가 해설
정밀 의료의 중요한 구성 요소로서 세포 및 유전자 치료는 규제 문제에 직면해 있습니다. 5월 1일부터 《생물의학 신기술 임상 연구 및 임상 전환 응용 관리 조례》가 정식으로 시행됩니다. 이는 이러한 기술에 대한 중국 최초의 전문 법규로, 그 실행 경로를 명확히 하는 것을 목표로 하고 있습니다.
《조례》는 생물의학 신기술 임상 연구를 승인제에서 등록제로 변경하고, 등록 전에 비임상 안전성 및 유효성 검증, 학술 및 윤리 심사 등의 사전 절차를 완료하도록 요구하고 있습니다. 동시에, 《조례》는 위반 행위에 대해 높은 벌금을 설정했으며, 최대 1,000만 위안에 이를 수 있습니다. 이는 안전의 최저선과 전 과정에 걸쳐 강력한 규제를 보장하기 위함입니다.
《조례》는 또한 기업이 생물의학 신기술 연구에서 주도적인 위치를 차지하는 것을 처음으로 명확히 하였으며, 기업이 의료기관 및 연구기관과 협력하여 산학연 협력 연맹을 구성하고, 의사 결정 및 실행 효율성을 높이며, 상업화된 요금 체계를 통해 기업에 지원을 제공할 수 있도록 허용하였습니다. 또한, 《조례》는 임상 전환 응용 기관이 기술의 유효성과 안전성을 보장하기 위해 반드시 3급 1급 의료기관이어야 한다고 규정하고 있습니다.
관련 전문가들은 《조례》가 시행 문턱을 높였지만, 오랫동안 존재해 온 업계의 문제점을 해결하고 생물의학 신기술의 발전과 응용을 촉진하는 데 도움이 된다고 말했습니다.
《조례》는 생물의학 신기술 임상 연구를 승인제에서 등록제로 변경하고, 등록 전에 비임상 안전성 및 유효성 검증, 학술 및 윤리 심사 등의 사전 절차를 완료하도록 요구하고 있습니다. 동시에, 《조례》는 위반 행위에 대해 높은 벌금을 설정했으며, 최대 1,000만 위안에 이를 수 있습니다. 이는 안전의 최저선과 전 과정에 걸쳐 강력한 규제를 보장하기 위함입니다.
《조례》는 또한 기업이 생물의학 신기술 연구에서 주도적인 위치를 차지하는 것을 처음으로 명확히 하였으며, 기업이 의료기관 및 연구기관과 협력하여 산학연 협력 연맹을 구성하고, 의사 결정 및 실행 효율성을 높이며, 상업화된 요금 체계를 통해 기업에 지원을 제공할 수 있도록 허용하였습니다. 또한, 《조례》는 임상 전환 응용 기관이 기술의 유효성과 안전성을 보장하기 위해 반드시 3급 1급 의료기관이어야 한다고 규정하고 있습니다.
관련 전문가들은 《조례》가 시행 문턱을 높였지만, 오랫동안 존재해 온 업계의 문제점을 해결하고 생물의학 신기술의 발전과 응용을 촉진하는 데 도움이 된다고 말했습니다.
💡 셀과 유전자 치료법의 임상 연구가 신고제에서 사전등록제로 변경되어, 안전성 및 유효성 검증과 학술적·윤리적 심사가 필수적으로 이루어지게 되었습니다. 이를 통해 기업이 의료기관 및 연구소와 협력하여 더 효율적인 연구를 진행할 수 있게 되었으며, 이는 정밀의학 분야에서 새로운 발전 가능성을 열어주고 있습니다.
科技日报记者 张佳星
细胞、基因治疗让精准医疗成为可能。但细胞与基因治疗既不同于药品，也不同于器械，在药品和第三类医疗技术的监管通道中无所适从。
5月1日，《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（以下简称《条例》或“818号令”）将正式施行，这是我国首部专门针对生物医学新技术临床研究与转化应用的行政法规，首次从国家层面明确了新技术落地转化的可行路径。
《条例》将如何兼顾监管和发展？如何打通转化落地的“最后一公里”？对研究机构资质的“高门槛”设置，会不会造成临床优质资源扎堆紧缺？带着这些问题，科技日报记者4月21日采访了相关专家。
一问：如何兼顾监管和发展？
“细胞是‘活’的，进入人体后增殖生长发挥作用，生长衰退曲线因人而异。”国家干细胞重大研发专项专家组原副组长王小宁表示，与传统药物不同，细胞与基因治疗具有“活”的特性和异质性，需要医生在开展治疗时具备监测能力以及处置细胞因子风暴等不良事件的能力。此外，细胞治疗的有效率存在明显个体差异，开展治疗时需要适时调整治疗策略。
“《条例》最突出的制度变革之一，是将生物医学新技术临床研究由审批制改为备案制。”北京中医药大学人文学院法律系教授邓勇告诉科技日报记者，备案制并非放松监管，而是通过创新机制守住安全底线，实现从“严进宽出”向“宽进严出、全程强监管”转型。
《条例》要求强化前置审查，备案前必须完成非临床安全性与有效性验证、学术及伦理双重审查、受试者保护制度，实施全过程动态风控。
邓勇强调了《条例》中压实事后法律责任的重要性。
“未经备案开展研究最高可罚100万元，违规临床应用罚款高达1000万元，这些量化指标会对违规行为产生震慑。”邓勇表示，新规还配套禁业、吊销资质等惩戒措施，并明确无过错先行赔付与商业保险机制，平衡创新风险与权益保障。
二问：如何打通生物医学新技术转化“最后一公里”？
《条例》第十条明确规定：发起生物医学新技术临床研究的机构应当是在我国境内依法成立的法人。
“法人涵盖医疗机构、科研院所、企业等主体，这也是首次以行政法规形式明确企业在临床研究中的主导地位。”邓勇解释，企业可主导研究方案设计，以临床价值与产业化为导向，联合三甲医院、科研院所组建产学研用联盟，统筹技术、资金、临床与市场资源，破解长期存在的“企业有技术、医院有临床、转化无主体”的行业痛点。相较传统模式，企业主导可大幅提升决策与执行效率，补齐医疗机构“重科研、轻转化”的短板。
《条例》明确对经批准临床转化应用的生物医学新技术，医疗机构开展临床应用可以按照规定收取费用。国务院卫生健康部门应当公布已备案的生物医学新技术临床研究及其临床研究发起机构、临床研究机构等信息。
针对上述新规，相关企业专家表示，“818号令”不仅首次明确全链条转化路径，还降低了企业投资风险，通过在线备案并公开机构名单等举措缓解了企业信息资源“不对称”造成了决策难题，一系列关于获批后收费、数据保护相关的明确条款为企业提供了商业化基础。
三问：临床研究实施机构为何必须为三级甲等医疗机构？
“生物医学新技术的生产规范、临床实施等影响因素多、技术门槛高，三级甲等医疗机构是实施的最基本条件。”王小宁告诉科技日报记者，如果实施机构在县乡级基层机构开展，难以保障其有效性和安全性。
在三级甲等医疗机构的基础上，此次《条例》还要求机构设置学术和伦理委员会，具有高级职称研究者、质量管理体系和稳定的经费。
“此次条例对实施机构资质的规定相较以往更加严格。”相关企业专家表示，短期来看，这会增加对有GCP(药物临床试验质量管理规范)经验及特定技术的平台头部医院需求，长期来看，更有利于倒逼医院提升能力，最终缓解优质医疗资源结构性紧张局面，最终规范带动行业升级。
“医疗机构需加快完善伦理与学术审查体系，强化全过程质控；企业应尽快梳理资质条件，布局医企协同路径，抢抓转化窗口期。”邓勇说。
（科技日报北京4月21日电）
细胞、基因治疗让精准医疗成为可能。但细胞与基因治疗既不同于药品，也不同于器械，在药品和第三类医疗技术的监管通道中无所适从。
5月1日，《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（以下简称《条例》或“818号令”）将正式施行，这是我国首部专门针对生物医学新技术临床研究与转化应用的行政法规，首次从国家层面明确了新技术落地转化的可行路径。
《条例》将如何兼顾监管和发展？如何打通转化落地的“最后一公里”？对研究机构资质的“高门槛”设置，会不会造成临床优质资源扎堆紧缺？带着这些问题，科技日报记者4月21日采访了相关专家。
一问：如何兼顾监管和发展？
“细胞是‘活’的，进入人体后增殖生长发挥作用，生长衰退曲线因人而异。”国家干细胞重大研发专项专家组原副组长王小宁表示，与传统药物不同，细胞与基因治疗具有“活”的特性和异质性，需要医生在开展治疗时具备监测能力以及处置细胞因子风暴等不良事件的能力。此外，细胞治疗的有效率存在明显个体差异，开展治疗时需要适时调整治疗策略。
“《条例》最突出的制度变革之一，是将生物医学新技术临床研究由审批制改为备案制。”北京中医药大学人文学院法律系教授邓勇告诉科技日报记者，备案制并非放松监管，而是通过创新机制守住安全底线，实现从“严进宽出”向“宽进严出、全程强监管”转型。
《条例》要求强化前置审查，备案前必须完成非临床安全性与有效性验证、学术及伦理双重审查、受试者保护制度，实施全过程动态风控。
邓勇强调了《条例》中压实事后法律责任的重要性。
“未经备案开展研究最高可罚100万元，违规临床应用罚款高达1000万元，这些量化指标会对违规行为产生震慑。”邓勇表示，新规还配套禁业、吊销资质等惩戒措施，并明确无过错先行赔付与商业保险机制，平衡创新风险与权益保障。
二问：如何打通生物医学新技术转化“最后一公里”？
《条例》第十条明确规定：发起生物医学新技术临床研究的机构应当是在我国境内依法成立的法人。
“法人涵盖医疗机构、科研院所、企业等主体，这也是首次以行政法规形式明确企业在临床研究中的主导地位。”邓勇解释，企业可主导研究方案设计，以临床价值与产业化为导向，联合三甲医院、科研院所组建产学研用联盟，统筹技术、资金、临床与市场资源，破解长期存在的“企业有技术、医院有临床、转化无主体”的行业痛点。相较传统模式，企业主导可大幅提升决策与执行效率，补齐医疗机构“重科研、轻转化”的短板。
《条例》明确对经批准临床转化应用的生物医学新技术，医疗机构开展临床应用可以按照规定收取费用。国务院卫生健康部门应当公布已备案的生物医学新技术临床研究及其临床研究发起机构、临床研究机构等信息。
针对上述新规，相关企业专家表示，“818号令”不仅首次明确全链条转化路径，还降低了企业投资风险，通过在线备案并公开机构名单等举措缓解了企业信息资源“不对称”造成了决策难题，一系列关于获批后收费、数据保护相关的明确条款为企业提供了商业化基础。
三问：临床研究实施机构为何必须为三级甲等医疗机构？
“生物医学新技术的生产规范、临床实施等影响因素多、技术门槛高，三级甲等医疗机构是实施的最基本条件。”王小宁告诉科技日报记者，如果实施机构在县乡级基层机构开展，难以保障其有效性和安全性。
在三级甲等医疗机构的基础上，此次《条例》还要求机构设置学术和伦理委员会，具有高级职称研究者、质量管理体系和稳定的经费。
“此次条例对实施机构资质的规定相较以往更加严格。”相关企业专家表示，短期来看，这会增加对有GCP(药物临床试验质量管理规范)经验及特定技术的平台头部医院需求，长期来看，更有利于倒逼医院提升能力，最终缓解优质医疗资源结构性紧张局面，最终规范带动行业升级。
“医疗机构需加快完善伦理与学术审查体系，强化全过程质控；企业应尽快梳理资质条件，布局医企协同路径，抢抓转化窗口期。”邓勇说。
（科技日报北京4月21日电）