웨사이 바이오, 난치성 간질 신약 세계 최초 중국, 미국 승인
전문가 해설
세계 최초의 중미 "이중 승인" 간질 혁신 약물이 최근 승인을 받았으며, 상하이(上海, Shanghai) 웨사이 바이오테크놀로지 유한회사가 자체 개발한 iPSC 유래 이체세포 약물이 현재 중미 임상 시험에서 승인된 유일한 제품이 되었습니다. 이 약물은 난치성 간질 환자를 대상으로 하며, 뇌 내 억제성 뉴런 기능 상실을 복구하여 질병을 치료할 수 있어 전통적인 치료 방법의 한계를 돌파할 것으로 기대됩니다. 전 세계적으로 약 7천만 명의 간질 환자가 있으며, 중국에서는 약 1천만 명이 병에 걸렸고, 그 중 30%는 약물로 통제하기 어려운 사례입니다. 웨사이 바이오는 조만간 첫 번째 환자의 임상 시험을 시작할 계획이며, 내년에 Ⅰ상 등록을 완료하고 Ⅱ상 단계에 진입할 것으로 예상됩니다. 회사는 또한 중미 신약 규제 정책의 장점을 충분히 활용하기 위해 FDA와 국제 다기관 임상 시험을 진행하는 것을 고려하고 있습니다.
💡 "이중 배치"는 이 약물이 중국과 미국의 임상 시험 승인을 동시에 받은 것을 의미하며, 이는 이 혁신적인 뇌전증 치료제가 전 세계 두 주요 제약 시장에서 동시에 연구 개발 과정을 추진하고 있음을 의미합니다.
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全球首款中美“双批”的癫痫创新药来了，明年完成Ⅰ期临床
第一财经
2026-04-08 21:32:42
听新闻
作者：金叶子 责编：谢涓
在4月8日获CDE批准后，首个患者将在近期入组，明年完成Ⅰ期注册临床并进入Ⅱ期。
上海又一创新药临床获批。
4月8日，上海细胞与基因治疗领域再传好消息，上海跃赛生物科技有限公司自主研发的全球首个难治性癫痫诱导多能干细胞（iPSC）来源异体细胞药物，一个月内接连获得美国食品药品监督管理局（FDA）与中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的临床试验批准，成为目前全球唯一一款在iPSC细胞治疗癫痫领域实现中美“双批”的创新产品。
全球首创：开辟iPSC路线癫痫治疗新路径
癫痫是最常见的严重神经系统疾病之一，全球患病人数约7000万，中国约有1000万患者，其中约30%为药物难治性癫痫。传统药物、手术与神经调控治疗均存在显著局限，临床需求长期亟待满足。目前全球仅美国Neurona公司基于人胚干细胞（ESC）的癫痫细胞疗法进入Ⅰ/Ⅱ期临床试验阶段。
“癫痫主要原因就是脑区的兴奋性神经元过度兴奋，抑制性的功能不足，这就会导致脑区的同步放电，那么病人就会出现失神发作，有的病人就会出现口吐白沫、全身抽搐的现象。”跃赛生物创始人、中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心高级研究员陈跃军教授对第一财经记者解释道。
跃赛生物自主研发的UX-GIP001注射液是全球首个获批进入临床的产品，该产品直击“脑内抑制性GABA能中间神经元功能缺失”这一癫痫核心病理，通过将iPSC定向分化为具有特定功能特征的抑制性神经祖细胞，实现神经环路修复与功能重建，突破传统对症治疗局限，迈向疾病修复型根治新方向。此次UX-GIP001中国IND申请通过创新药临床试验审评审批30日通道快速获批。
“iPSC路线中文叫做诱导性多能干细胞，能起到‘返老还童’的作用，它有两个非常重要的功能，第一个功能是它可在体外无限扩增，第二是它可分化成我们体内任意的细胞类型，这样的话就可以为细胞治疗提供大量可再生的细胞资源。”
跃赛生物向记者透露，在4月8日获CDE批准后，首个患者将在近期入组，明年完成Ⅰ期注册临床并进入Ⅱ期。
“Ⅰ期临床是以中国为主，但是我们在接近Ⅱ期临床启动的时候，希望能够做国际多中心临床试验，计划跟FDA去沟通Ⅱ期多中心临床。利用好中美在新药监管层面的一些政策。我们在申请中美双报的时候，了解到由于目前中国临床数据的质量越来越好，Ⅰ期数据也是得到FDA的认可的。所以我们将用最高效的方式在中国完成Ⅰ期，就可以直接无缝衔接到中美的Ⅱ期。”
转化加速：从基础研究到应用落地
上海的创新策源能力和临床机构资源，为生物医药这一典型的知识密集型行业打下了基础。而如何将基础研究转化为临床应用，也是陈跃军一直思考的——“能否用诱导性多能干细胞分化产品治疗神经系统疾病？”
“我自己的研究本身是转化性的研究，这个过程中就会发现一些基础研究和先进技术的问题，它们也都是针对临床应用的实际问题。”
从复旦医学院本硕博士毕业后的陈跃军2013年赴美从事博士后研究，2016年回国后加入了中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心。由于长期深耕干细胞神经分化新技术开发和神经系统疾病的干细胞治疗研究，陈跃军团队开发了高通量单克隆谱系示踪新技术SISBAR，首次解析了神经分化过程的“黑匣子”，并基于谱系信息开发了神经细胞高效分化新技术，研究成果以通讯作者在《Cell Stem Cell》《Nature Methods》等国际顶尖期刊发表，申请了多项发明专利。
“我希望做的研究都是可以被转化的，解决生命科学领域的实际问题。”他告诉记者，他所研究的领域虽然像帕金森、癫痫等都有新成果陆续进入了临床研究的阶段，但实际上还是有很多重要的科学问题没有解决。
而上海的基础研究、临床、产业合作也让他离“初衷”更近一步。
在细胞和基因治疗产业赛道，上海着力打造张江细胞与基因产业园、浦江基因未来谷，已集聚200家以上企业，占我国细胞和基因治疗产业链企业的三分之一。“十四五”以来，上海已有5款细胞和基因治疗产品获批上市，其中4款是CAR-T细胞治疗药物，占全国50%；另一款是血友病B基因治疗药物，为国内首创。
在他看来，上海无论是在科研平台建设、人才政策支持方面，还是在创新药物研发的环境、产业链协同方面都很完善。公司所在的浦东外高桥，生物医药产业的上下游配套就很完善。“从临床前到临床，我们需要的各类专业CRO服务机构，可能就在方圆5公里甚至1公里之内。”这种密集的产业协作圈，让企业能够以极高的效率完成从研发到转化的跨越。
借力市区两级扶持，跃赛生物已在外高桥保税区落成4000平方米研发中心与GMP洁净厂房。并获得上海国投、浦东创投及外高桥私募基金的长期资本支持。通过与瑞金医院等顶尖医疗机构的高效协同，创新成果正加速跃出实验室、走向病床，在万亿级产业高地跑出细胞治疗的“中国路径”。
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全球首款中美“双批”的癫痫创新药来了，明年完成Ⅰ期临床
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作者：金叶子 责编：谢涓
在4月8日获CDE批准后，首个患者将在近期入组，明年完成Ⅰ期注册临床并进入Ⅱ期。
上海又一创新药临床获批。
4月8日，上海细胞与基因治疗领域再传好消息，上海跃赛生物科技有限公司自主研发的全球首个难治性癫痫诱导多能干细胞（iPSC）来源异体细胞药物，一个月内接连获得美国食品药品监督管理局（FDA）与中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的临床试验批准，成为目前全球唯一一款在iPSC细胞治疗癫痫领域实现中美“双批”的创新产品。
全球首创：开辟iPSC路线癫痫治疗新路径
癫痫是最常见的严重神经系统疾病之一，全球患病人数约7000万，中国约有1000万患者，其中约30%为药物难治性癫痫。传统药物、手术与神经调控治疗均存在显著局限，临床需求长期亟待满足。目前全球仅美国Neurona公司基于人胚干细胞（ESC）的癫痫细胞疗法进入Ⅰ/Ⅱ期临床试验阶段。
“癫痫主要原因就是脑区的兴奋性神经元过度兴奋，抑制性的功能不足，这就会导致脑区的同步放电，那么病人就会出现失神发作，有的病人就会出现口吐白沫、全身抽搐的现象。”跃赛生物创始人、中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心高级研究员陈跃军教授对第一财经记者解释道。
跃赛生物自主研发的UX-GIP001注射液是全球首个获批进入临床的产品，该产品直击“脑内抑制性GABA能中间神经元功能缺失”这一癫痫核心病理，通过将iPSC定向分化为具有特定功能特征的抑制性神经祖细胞，实现神经环路修复与功能重建，突破传统对症治疗局限，迈向疾病修复型根治新方向。此次UX-GIP001中国IND申请通过创新药临床试验审评审批30日通道快速获批。
“iPSC路线中文叫做诱导性多能干细胞，能起到‘返老还童’的作用，它有两个非常重要的功能，第一个功能是它可在体外无限扩增，第二是它可分化成我们体内任意的细胞类型，这样的话就可以为细胞治疗提供大量可再生的细胞资源。”
跃赛生物向记者透露，在4月8日获CDE批准后，首个患者将在近期入组，明年完成Ⅰ期注册临床并进入Ⅱ期。
“Ⅰ期临床是以中国为主，但是我们在接近Ⅱ期临床启动的时候，希望能够做国际多中心临床试验，计划跟FDA去沟通Ⅱ期多中心临床。利用好中美在新药监管层面的一些政策。我们在申请中美双报的时候，了解到由于目前中国临床数据的质量越来越好，Ⅰ期数据也是得到FDA的认可的。所以我们将用最高效的方式在中国完成Ⅰ期，就可以直接无缝衔接到中美的Ⅱ期。”
转化加速：从基础研究到应用落地
上海的创新策源能力和临床机构资源，为生物医药这一典型的知识密集型行业打下了基础。而如何将基础研究转化为临床应用，也是陈跃军一直思考的——“能否用诱导性多能干细胞分化产品治疗神经系统疾病？”
“我自己的研究本身是转化性的研究，这个过程中就会发现一些基础研究和先进技术的问题，它们也都是针对临床应用的实际问题。”
从复旦医学院本硕博士毕业后的陈跃军2013年赴美从事博士后研究，2016年回国后加入了中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心。由于长期深耕干细胞神经分化新技术开发和神经系统疾病的干细胞治疗研究，陈跃军团队开发了高通量单克隆谱系示踪新技术SISBAR，首次解析了神经分化过程的“黑匣子”，并基于谱系信息开发了神经细胞高效分化新技术，研究成果以通讯作者在《Cell Stem Cell》《Nature Methods》等国际顶尖期刊发表，申请了多项发明专利。
“我希望做的研究都是可以被转化的，解决生命科学领域的实际问题。”他告诉记者，他所研究的领域虽然像帕金森、癫痫等都有新成果陆续进入了临床研究的阶段，但实际上还是有很多重要的科学问题没有解决。
而上海的基础研究、临床、产业合作也让他离“初衷”更近一步。
在细胞和基因治疗产业赛道，上海着力打造张江细胞与基因产业园、浦江基因未来谷，已集聚200家以上企业，占我国细胞和基因治疗产业链企业的三分之一。“十四五”以来，上海已有5款细胞和基因治疗产品获批上市，其中4款是CAR-T细胞治疗药物，占全国50%；另一款是血友病B基因治疗药物，为国内首创。
在他看来，上海无论是在科研平台建设、人才政策支持方面，还是在创新药物研发的环境、产业链协同方面都很完善。公司所在的浦东外高桥，生物医药产业的上下游配套就很完善。“从临床前到临床，我们需要的各类专业CRO服务机构，可能就在方圆5公里甚至1公里之内。”这种密集的产业协作圈，让企业能够以极高的效率完成从研发到转化的跨越。
借力市区两级扶持，跃赛生物已在外高桥保税区落成4000平方米研发中心与GMP洁净厂房。并获得上海国投、浦东创投及外高桥私募基金的长期资本支持。通过与瑞金医院等顶尖医疗机构的高效协同，创新成果正加速跃出实验室、走向病床，在万亿级产业高地跑出细胞治疗的“中国路径”。
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金叶子